Thứ Bảy, 07/06/2025 07:55 (GMT+7)

Nhiều trẻ mắc bệnh hiếm có cơ hội điều trị loại thuốc đắt đỏ trị giá hơn 50 tỷ đồng

(SKTE) – Hiện ở Việt Nam có 32 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương và 14 trẻ tại Bệnh viện Nhi đồng TP Hồ Chí Minh được nhận tài trợ loại thuốc đắt đỏ trị giá hơn 50 tỷ đồng.
Ảnh đại diện tin bài

Nhờ tham gia thử nghiệm lâm sàng, nhiều trẻ em Việt mắc bệnh hiếm được tiếp cận với các thuốc điều trị mới (Ảnh loại thuốc có giá đến 50 tỷ đồng một liều: Bệnh viện Nhi Trung ương).

Bộ Y tế: Kiểm soát chặt chẽ nguồn gốc, chất lượng, nguyên liệu làm thuốcTăng cường sản xuất, đảm bảo cung ứng thuốc điều trị, phòng chống dịch bệnhBé gái 6 tuổi suýt thủng màng nhĩ do dây buộc tóc nằm sâu trong tai

Ngày 6/6, Diễn đàn đổi mới sáng tạo trong lĩnh vực y tế được tổ chức tại Hà Nội, hướng đến giải quyết ba thách thức trọng tâm: nâng cao chất lượng sống người dân, cải thiện khả năng tiếp cận y tế và thúc đẩy ngành công nghiệp dược phát triển theo hướng đổi mới sáng tạo dựa trên AI, dữ liệu.

Chia sẻ tại tọa đàm, Phó giáo sư Vũ Trí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương (Hà Nội), cho biết thế giới có khoảng 6.000 bệnh hiếm.

Việt Nam ghi nhận khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc các loại bệnh này. Trong đó 58% trường hợp là trẻ em, với 30% trẻ tử vong trước 5 tuổi do khó tiếp cận với liệu pháp điều trị.

“Chúng tôi rất đau lòng khi phải trả lời với người bệnh và gia đình bệnh nhân một câu là: hiện nay trên cả thế giới chưa có thuốc điều trị", ông Dũng nói.

Với hầu hết các bệnh hiếm, khoảng thời gian từ khi ca bệnh đầu tiên được khẳng định đến khi có thuốc điều trị có thể kéo dài đến 90 năm, có bệnh 125 năm mới có thuốc, nhiều bệnh kéo dài hơn.

Việc tham gia thử nghiệm lâm sàng các thuốc mới cũng là cơ hội với các trẻ mắc bệnh hiếm. Để tham gia được hoạt động này, điều các bệnh viện cần đầu tiên chính là cơ sở dữ liệu.

Theo bác sĩ Dũng, Bệnh viện Nhi Trung ương cũng tham gia nhiều thử nghiệm lâm sàng như thuốc điều trị bệnh teo cơ tủy hiếm gặp cho trẻ dưới 2 tuổi.

 Năm 2019, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt loại thuốc này điều trị cho trẻ dưới 2 tuổi. Đây là thuốc có tác dụng thay thế gene và là một trong những loại thuốc đắt đỏ với giá thành điều trị lên đến hơn 50 tỷ đồng (2,1 triệu USD).

Đến nay, có 32 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương và 14 trẻ tại Bệnh viện Nhi đồng (TPHCM) được nhận tài trợ loại thuốc trên.

Bên cạnh đó, từ năm 2022, Bệnh viện Nhi Trung ương cũng tham gia thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm dành cho trẻ 2 tuổi. Việt Nam là 1 trong 15 nước tham gia, nghiên cứu hoàn tất vào ngày 30/5. Đáng chú ý trong số 127 trẻ tham gia thử nghiệm, Việt Nam có 20 trẻ.

Bác sĩ Dũng hy vọng với kỷ nguyên công nghệ phát triển như hiện nay, thời gian này sẽ được rút ngắn hơn. Việc tham gia thử nghiệm lâm sàng các thuốc mới cũng là cơ hội với các trẻ mắc bệnh hiếm.

Tại phiên thảo luận, các diễn giả chia sẻ kinh nghiệm thực tiễn từ mô hình tăng cường năng lực nghiên cứu thuốc, rút ngắn thời gian tiếp cận thuốc mới, thử nghiệm thuốc của Nhật Bản và Singapore.

TH
Một đứa trẻ khác biệt không cần bị sửa chữa, mà cần được hiểu
Một đứa trẻ khác biệt không cần bị sửa chữa, mà cần được hiểu

(SKTE) - Trong nhiều cuộc trò chuyện với phụ huynh, có một câu hỏi lặp lại khá nhiều: “Làm sao để con trở lại bình thường?”. Câu hỏi đó nghe rất tự nhiên, nhưng cũng cho thấy một điều – chúng ta đang nhìn sự khác biệt của trẻ như một điều cần phải sửa. Trong khi thực tế, có những đứa trẻ không cần trở thành “bình thường” theo cách người lớn định nghĩa, mà cần được hiểu đúng để có thể phát triển theo cách phù hợp với chính mình.

Suy dinh dưỡng ẩn Khi trẻ “ăn đủ” nhưng vẫn thiếu chất cần thiết
Suy dinh dưỡng ẩn: Khi trẻ “ăn đủ” nhưng vẫn thiếu chất cần thiết

(SKTE) - Nhiều phụ huynh hiện nay nhìn vào cân nặng của con, thấy bé bụ bẫm, mũm mĩm, cảm giác yên tâm rằng con đang khỏe mạnh. Thế nhưng, sức khỏe không chỉ được đo bằng số trên cân hay chiều cao tăng đều. Thực tế, có những trẻ “ăn đủ” nhưng cơ thể vẫn thiếu vi chất, sức đề kháng yếu, phát triển chiều cao chậm, hoặc mệt mỏi kéo dài. Đây là suy dinh dưỡng ẩn – một thách thức âm thầm nhưng ảnh hưởng lâu dài đến thể chất, tinh thần và tương lai của trẻ.

Hành trình tiến bộ của trẻ khuyết tật chậm mà đầy ý nghĩa
Hành trình tiến bộ của trẻ khuyết tật chậm mà đầy ý nghĩa

(SKTE) - Có những hành trình không thể đo bằng mốc thời gian hay những chuẩn phát triển quen thuộc. Với trẻ khuyết tật, sự tiến bộ không đến theo cách người lớn vẫn kỳ vọng. Có khi phải mất nhiều tháng cho một thay đổi rất nhỏ. Nhưng nếu đủ kiên nhẫn để nhìn lại, sẽ thấy những bước đi tưởng chừng chậm ấy chưa bao giờ là vô nghĩa – chỉ là chúng diễn ra theo một cách rất khác.

Những dấu hiệu sức khỏe ở trẻ mà người lớn thường “cho qua”
Những dấu hiệu sức khỏe ở trẻ mà người lớn thường “cho qua”

(SKTE) - Không phải mọi vấn đề sức khỏe ở trẻ đều bắt đầu bằng sốt cao hay cơn đau rõ rệt. Có những thay đổi rất nhỏ, diễn ra lặng lẽ trong sinh hoạt hằng ngày: một cái nheo mắt khi nhìn bảng, một thói quen cúi sát vở, hay chỉ là việc trẻ nhanh mệt hơn vào cuối ngày. Những điều này hiếm khi khiến người lớn lo lắng ngay. Nhưng chính vì “không đáng kể”, chúng lại dễ bị bỏ qua – cho đến khi không còn là những chi tiết nhỏ nữa.

Phòng khám đa khoa trong hệ sinh thái y tế Vai trò đang bị đánh giá thấp
Phòng khám đa khoa trong hệ sinh thái y tế: Vai trò đang bị đánh giá thấp

(SKTE) - Nhiều gia đình có thói quen rất rõ: bệnh nhẹ thì “tự theo dõi thêm”, bệnh nặng mới đi bệnh viện. Phòng khám đa khoa vì thế thường đứng ở một vị trí lưng chừng – không hẳn là lựa chọn đầu tiên, cũng không phải điểm đến khi thật sự lo lắng. Nhưng nếu nhìn từ thực tế vận hành của hệ thống y tế, chính khoảng “lưng chừng” ấy lại là nơi có thể quyết định rất nhiều thứ: phát hiện sớm hay muộn, xử lý đơn giản hay phức tạp, và quan trọng hơn, hành trình chăm sóc sức khỏe có được đi đúng hướng ngay từ đầu hay không.

Trường Đại học Y Dược - ĐHQG Hà Nội chính thức đào tạo Tiến sĩ ngành Răng – Hàm – Mặt
Trường Đại học Y Dược - ĐHQG Hà Nội chính thức đào tạo Tiến sĩ ngành Răng – Hàm – Mặt

(SKTE) - Bộ Giáo dục và Đào tạo vừa chính thức cho phép Trường Đại học Y Dược – Đại học Quốc gia Hà Nội đào tạo trình độ Tiến sĩ ngành Răng – Hàm – Mặt. Đây là dấu mốc quan trọng trong chiến lược nâng cao chất lượng đào tạo nhân lực nha khoa trình độ cao và thúc đẩy nghiên cứu chuyên sâu tại Việt Nam.

Tái khám và theo dõi sau điều trị Mắt xích thường bị bỏ quên
Tái khám và theo dõi sau điều trị: Mắt xích thường bị bỏ quên

(SKTE) - Trong nhiều trường hợp, hành trình chăm sóc sức khỏe cho trẻ kết thúc ngay khi triệu chứng biến mất. Đứa trẻ hết sốt, hết ho, ăn uống trở lại, gia đình thở phào – và mọi thứ được xem như đã xong. Nhưng với người làm nghề, đó thường chưa phải là điểm kết thúc, mà chỉ là lúc cơ thể bắt đầu bước vào giai đoạn hồi phục thực sự. Chính khoảng “đã ổn rồi” ấy, nếu không được theo dõi, lại là nơi dễ phát sinh những vấn đề âm thầm nhất.

Logo Tạp chí Sức khỏe trẻ em
© Bản quyền 2024 Sức khỏe Trẻ em
Hotline: Hà Nội - (024) 37 765 156 / TP HCM - 0936813116